رسڈیپلام
ریڑھ کی ہڈی کے عضلاتی ضمود
.svg)
ادویات کی حیثیت
حکومتی منظوریاں
یو ایس (ایف ڈی اے), یوکے (بی این ایف)
ڈبلیو ایچ او ضروری دوا
None
معلوم ٹیراٹوجن
فارماسیوٹیکل کلاس
None
کنٹرولڈ ڈرگ مادہ
کوئی نہیں
خلاصہ
رسڈیپلام ایک جینیاتی بیماری جسے اسپائنل مسکولر ایٹروفی (SMA) کہا جاتا ہے، کے علاج کے لئے بچوں اور بالغوں دونوں میں استعمال ہوتا ہے۔ SMA موٹر نیورونز کے نقصان کی وجہ سے پٹھوں کی کمزوری اور ایٹروفی کی طرف لے جاتا ہے۔
رسڈیپلام SMN2 جین کے اسپلائسنگ کو تبدیل کرکے کام کرتا ہے۔ یہ ایک فعال پروٹین جسے SMN کہا جاتا ہے، کی پیداوار کو بڑھاتا ہے جو موٹر نیورون کی بقا کے لئے ضروری ہے۔ SMN پروٹین کی سطح کو بڑھا کر، رسڈیپلام موٹر فنکشن کو بہتر بنانے میں مدد کرتا ہے اور SMA کی ترقی کو سست کرتا ہے۔
رسڈیپلام کو کھانے کے بعد روزانہ ایک بار زبانی لیا جاتا ہے۔ خوراک عمر اور جسمانی وزن کی بنیاد پر مختلف ہوتی ہے۔ بالغوں اور 2 سال یا اس سے زیادہ عمر کے بچوں کے لئے جن کا وزن 20 کلوگرام یا اس سے زیادہ ہے، تجویز کردہ خوراک 5 ملی گرام روزانہ ایک بار ہے۔ 2 ماہ سے کم عمر کے بچوں کے لئے، خوراک 0.2 ملی گرام/کلوگرام ہے۔ 2 سال یا اس سے زیادہ عمر کے بچوں کے لئے جن کا وزن 20 کلوگرام سے کم ہے، خوراک 0.25 ملی گرام/کلوگرام ہے۔
رسڈیپلام کے عام مضر اثرات میں بخار، اسہال، اور خارش شامل ہیں۔ شیر خوار آغاز SMA میں، عام مضر اثرات میں اوپری اور نچلے سانس کی نالی کے انفیکشن، قبض، قے، اور کھانسی شامل ہیں۔ سنگین مضر اثرات نایاب ہیں لیکن ان میں جلدی واسکولائٹس شامل ہو سکتی ہے۔
رسڈیپلام جنین کو نقصان پہنچا سکتا ہے، لہذا بچہ پیدا کرنے کی صلاحیت رکھنے والی خواتین کو علاج کے دوران اور آخری خوراک کے کم از کم ایک ماہ بعد تک مؤثر مانع حمل استعمال کرنا چاہئے۔ اسے ان مریضوں میں استعمال نہیں کرنا چاہئے جنہیں اس کے کسی بھی جزو سے حساسیت ہو۔ مریضوں کو دوائی کے تعاملات کے لئے مانیٹر کیا جانا چاہئے، خاص طور پر MATE سبسٹریٹس کے ساتھ۔
اشارے اور مقصد
ریسڈیپلام کیسے کام کرتا ہے؟
ریسڈیپلام ایک موٹر نیورون 2 (SMN2) اسپلیسنگ موڈیفائر کی بقا ہے۔ یہ SMN2 mRNA ٹرانسکرپٹس میں ایکسون 7 کی شمولیت کو بڑھا کر کام کرتا ہے، جس کے نتیجے میں مکمل لمبائی SMN پروٹین کی پیداوار ہوتی ہے۔ یہ پروٹین موٹر نیورون کی بقا کے لئے اہم ہے، اور اس کی بڑھتی ہوئی پیداوار موٹر فنکشن کو بہتر بنانے اور ریڑھ کی ہڈی کی عضلاتی ایٹروفی (SMA) کی ترقی کو سست کرنے میں مدد کرتی ہے۔
کیا ریسڈیپلام مؤثر ہے؟
ریسڈیپلام کی مؤثریت ریڑھ کی ہڈی کی عضلاتی ایٹروفی (SMA) کے مریضوں میں کلینیکل مطالعات سے ثابت ہوتی ہے۔ مطالعات میں، ریسڈیپلام نے SMN پروٹین کی سطح میں اضافہ کیا، جو موٹر نیورون کی بقا کے لئے اہم ہیں۔ شیر خوار شروع ہونے والے SMA کے مریضوں میں، ریسڈیپلام نے موٹر فنکشن کو بہتر بنایا، جس سے کچھ کو بغیر سہارے کے بیٹھنے کی اجازت ملی۔ بعد میں شروع ہونے والے SMA میں، اس نے موٹر فنکشن اسکورز کو بہتر بنایا۔ یہ نتائج اشارہ کرتے ہیں کہ ریسڈیپلام بیماری کی قدرتی ترقی کو نمایاں طور پر تبدیل کر سکتا ہے۔
استعمال کی ہدایات
میں ریسڈیپلام کب تک لوں؟
ریسڈیپلام عام طور پر ریڑھ کی ہڈی کی عضلاتی ایٹروفی (SMA) کے لئے طویل مدتی علاج کے طور پر استعمال ہوتا ہے۔ استعمال کی مدت صحت کی دیکھ بھال فراہم کرنے والے کے ذریعہ مریض کی حالت اور دوا کے ردعمل کی بنیاد پر طے کی جاتی ہے۔ مریضوں کو مشورہ دیا جاتا ہے کہ وہ اپنے ڈاکٹر کے ذریعہ تجویز کردہ ریسڈیپلام لیتے رہیں۔
میں ریسڈیپلام کیسے لوں؟
ریسڈیپلام کو روزانہ ایک بار کھانے کے بعد تقریباً ایک ہی وقت میں زبانی طور پر لیا جانا چاہئے۔ ان بچوں کے لئے جو دودھ پیتے ہیں، اسے دودھ پلانے کے بعد دیا جانا چاہئے۔ ریسڈیپلام کو فارمولا یا دودھ کے ساتھ نہیں ملانا چاہئے۔ مریضوں کو ریسڈیپلام لینے کے بعد پانی پینا چاہئے تاکہ یہ یقینی بنایا جا سکے کہ دوا مکمل طور پر نگل لی گئی ہے۔
ریسڈیپلام کو کام کرنے میں کتنا وقت لگتا ہے؟
کلینیکل ٹرائلز میں، ریسڈیپلام نے علاج کے آغاز کے 4 ہفتوں کے اندر SMN پروٹین کی سطح میں 2 گنا سے زیادہ میڈین تبدیلی کے ساتھ اضافہ کیا۔ یہ اضافہ علاج کی مدت کے دوران برقرار رہا، اس بات کی نشاندہی کرتا ہے کہ ریسڈیپلام SMN پروٹین کی سطح کو بڑھانے کے لئے نسبتا جلدی کام کرنا شروع کر دیتا ہے۔
مجھے ریسڈیپلام کو کیسے ذخیرہ کرنا چاہئے؟
ریسڈیپلام کو ریفریجریٹر میں 36°F سے 46°F (2°C سے 8°C) کے درمیان درجہ حرارت پر ذخیرہ کیا جانا چاہئے اور اسے منجمد نہیں کیا جانا چاہئے۔ اگر ضروری ہو تو، اسے 104°F (40°C) تک کے کمرے کے درجہ حرارت پر مجموعی طور پر 5 دن تک رکھا جا سکتا ہے۔ زبانی محلول کو روشنی سے بچانے کے لئے اس کی اصل عنبر کی بوتل میں رکھا جانا چاہئے اور تشکیل کے 64 دن بعد ضائع کر دینا چاہئے۔
ریسڈیپلام کی عام خوراک کیا ہے؟
ریسڈیپلام کی عام روزانہ خوراک عمر اور جسمانی وزن کی بنیاد پر مختلف ہوتی ہے۔ بالغوں اور 2 سال یا اس سے زیادہ عمر کے بچوں کے لئے جن کا وزن 20 کلو یا اس سے زیادہ ہے، تجویز کردہ خوراک 5 ملی گرام روزانہ ایک بار ہے۔ 2 ماہ سے کم عمر کے بچوں کے لئے، خوراک 0.2 ملی گرام/کلوگرام ہے۔ 2 سال یا اس سے زیادہ عمر کے بچوں کے لئے جن کا وزن 20 کلو سے کم ہے، خوراک 0.25 ملی گرام/کلوگرام ہے۔ 2 ماہ سے کم عمر کے بچوں کے لئے، خوراک 0.15 ملی گرام/کلوگرام ہے۔
انتباہات اور احتیاطی تدابیر
کیا میں ریسڈیپلام کو دیگر نسخے کی ادویات کے ساتھ لے سکتا ہوں؟
ریسڈیپلام MATE1 یا MATE2-K ٹرانسپورٹرز کے ذریعے ختم ہونے والی ادویات کے پلازما کی سطح کو بڑھا سکتا ہے، جیسے میٹفارمین۔ MATE سبسٹریٹس کے ساتھ ہم وقت سازی سے بچنے کا مشورہ دیا جاتا ہے۔ اگر ناگزیر ہو تو، دوائی سے متعلق زہریلے اثرات کی نگرانی کریں اور ہم وقت ساز دوا کی خوراک میں کمی پر غور کریں۔ ریسڈیپلام CYP3A کا ایک کمزور روکنے والا ہے، لیکن CYP3A سبسٹریٹس کے ساتھ کوئی اہم تعاملات متوقع نہیں ہیں۔
کیا ریسڈیپلام کو دودھ پلانے کے دوران محفوظ طریقے سے لیا جا سکتا ہے؟
انسانی دودھ میں ریسڈیپلام کی موجودگی پر کوئی ڈیٹا نہیں ہے، لیکن یہ دودھ پلانے والے چوہوں کے دودھ میں خارج ہونے کے لئے دکھایا گیا ہے۔ دودھ پلانے والے بچے پر مضر اثرات کے امکان کی وجہ سے، یہ سفارش کی جاتی ہے کہ خواتین ریسڈیپلام کے علاج کے دوران دودھ نہ پلائیں۔ دودھ پلانے یا دوا کو بند کرنے کا فیصلہ ماں کے لئے دوا کی اہمیت پر غور کرنا چاہئے۔
کیا ریسڈیپلام کو حمل کے دوران محفوظ طریقے سے لیا جا سکتا ہے؟
حاملہ خواتین میں ریسڈیپلام کے استعمال سے وابستہ ترقیاتی خطرے پر کوئی مناسب ڈیٹا نہیں ہے۔ جانوروں کے مطالعے سے پتہ چلا ہے کہ ریسڈیپلام جنین کو نقصان پہنچا سکتا ہے، بشمول بگاڑ اور تولیدی خرابی۔ بچے پیدا کرنے کی صلاحیت رکھنے والی خواتین کو علاج کے دوران اور آخری خوراک کے کم از کم ایک ماہ بعد مؤثر مانع حمل کا استعمال کرنا چاہئے۔ حاملہ خواتین کو جنین کے ممکنہ خطرات سے آگاہ کیا جانا چاہئے۔
کیا ریسڈیپلام بزرگوں کے لئے محفوظ ہے؟
ریسڈیپلام کے کلینیکل مطالعات میں 65 سال اور اس سے زیادہ عمر کے مریض شامل نہیں تھے تاکہ یہ طے کیا جا سکے کہ وہ کم عمر بالغ مریضوں سے مختلف ردعمل ظاہر کرتے ہیں یا نہیں۔ لہذا، بزرگ مریضوں کے لئے کوئی خاص خوراک کی ایڈجسٹمنٹ کی سفارش نہیں کی جاتی ہے۔ تاہم، کسی بھی دوا کی طرح، بزرگ مریضوں کو ریسڈیپلام کو صحت کی دیکھ بھال فراہم کرنے والے کی رہنمائی میں استعمال کرنا چاہئے، جو ان کی مجموعی صحت اور وہ جو دیگر ادویات لے رہے ہیں ان پر غور کرے گا۔
کون ریسڈیپلام لینے سے گریز کرے؟
ریسڈیپلام جنین کو نقصان پہنچا سکتا ہے، لہذا بچے پیدا کرنے کی صلاحیت رکھنے والی خواتین کو علاج کے دوران اور آخری خوراک کے کم از کم ایک ماہ بعد مؤثر مانع حمل کا استعمال کرنا چاہئے۔ مردانہ زرخیزی بھی متاثر ہو سکتی ہے، اور مردوں کو نطفہ کے تحفظ پر غور کرنا چاہئے۔ ریسڈیپلام کو ان مریضوں میں استعمال نہیں کیا جانا چاہئے جنہیں اس کے کسی بھی جزو سے حساسیت ہو۔ مریضوں کو دوائی کے تعاملات کے لئے نگرانی کی جانی چاہئے، خاص طور پر MATE سبسٹریٹس کے ساتھ، کیونکہ ریسڈیپلام ان کے پلازما کی سطح کو بڑھا سکتا ہے۔
