निटिसिनोन
टायरोसिनेमिया
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दवा की स्थिति
सरकारी अनुमोदन
यूएस (FDA), यूके (बीएनएफ)
डब्ल्यूएचओ आवश्यक दवा
कोई नहीं
ज्ञात टेराटोजेन
फार्मास्युटिकल वर्ग
कोई नहीं
नियंत्रित दवा पदार्थ
नहीं
सारांश
निटिसिनोन का मुख्य रूप से उपयोग वंशानुगत टायरोसीनेमिया प्रकार 1 (HT1) के उपचार के लिए किया जाता है, जो एक आनुवंशिक विकार है जो अमीनो एसिड टायरोसीन के टूटने को प्रभावित करता है। इसका उपयोग वयस्कों में अल्काप्टोनूरिया (AKU) के लिए भी किया जा सकता है।
निटिसिनोन टायरोसीन के टूटने में शामिल एक एंजाइम को अवरुद्ध करके काम करता है। यह विषाक्त पदार्थों के निर्माण को रोकता है जो यकृत और गुर्दे को नुकसान पहुंचा सकते हैं।
वयस्कों और बच्चों के लिए निटिसिनोन की सामान्य प्रारंभिक खुराक 0.5 mg/kg मौखिक रूप से दिन में दो बार ली जाती है। रखरखाव के लिए, खुराक को 1 से 2 mg/kg एक बार दैनिक समायोजित किया जा सकता है। अधिकतम कुल दैनिक खुराक 2 mg/kg से अधिक नहीं होनी चाहिए।
निटिसिनोन के सबसे सामान्य दुष्प्रभावों में टायरोसीन स्तर का बढ़ना, ल्यूकोपेनिया, थ्रोम्बोसाइटोपेनिया, कंजक्टिवाइटिस, कॉर्नियल अस्पष्टता, केराटाइटिस, और फोटोफोबिया शामिल हैं। गंभीर प्रतिकूल प्रभावों में आंखों के लक्षण, विकास में देरी, और टायरोसीन स्तर के बढ़ने के कारण हाइपरकेराटोटिक पट्टिकाएं शामिल हो सकती हैं।
निटिसिनोन प्लाज्मा टायरोसीन स्तर को बढ़ा सकता है जिससे आंखों के लक्षण, विकास में देरी, और हाइपरकेराटोटिक पट्टिकाएं हो सकती हैं। रोगियों को टायरोसीन और फेनिलएलानिन में कम आहार बनाए रखना चाहिए। रक्त मापदंडों की नियमित निगरानी आवश्यक है। निटिसिनोन उन रोगियों में निषिद्ध है जिन्हें दवा या इसके घटकों से अतिसंवेदनशीलता है।
संकेत और उद्देश्य
निटिसिनोन कैसे काम करता है?
निटिसिनोन 4-हाइड्रॉक्सीफेनिल-पाइरुवेट डाइऑक्सीजनेज एंजाइम को रोककर काम करता है, जो टायरोसीन के अपचय में शामिल है। यह अवरोध मालेयलासेटोएसेटेट और फ्यूमैरिलासेटोएसेटेट जैसे विषाक्त मेटाबोलाइट्स के संचय को रोकता है, जो सक्सिनाइलएसीटोन जैसे हानिकारक पदार्थों में परिवर्तित हो जाते हैं। इन विषाक्त मेटाबोलाइट्स को कम करके, निटिसिनोन वंशानुगत टायरोसीनेमिया टाइप 1 (HT-1) वाले रोगियों में यकृत और गुर्दे की क्षति को रोकने में मदद करता है।
क्या निटिसिनोन प्रभावी है?
निटिसिनोन को वंशानुगत टायरोसीनेमिया टाइप 1 (HT-1) के उपचार में प्रभावी दिखाया गया है, जो विषाक्त मेटाबोलाइट्स के संचय के लिए जिम्मेदार एंजाइम को रोकता है। नैदानिक अध्ययनों ने प्रदर्शित किया है कि निटिसिनोन मूत्र और प्लाज्मा में सक्सिनाइलएसीटोन स्तर को सामान्य करता है, यकृत और गुर्दे की क्षति के जोखिम को कम करता है। इस दवा ने HT-1 वाले रोगियों में जीवित रहने की दर में काफी सुधार किया है और यकृत कैंसर की घटना को कम किया है।
उपयोग के निर्देश
मुझे निटिसिनोन कितने समय तक लेना चाहिए?
निटिसिनोन का उपयोग आमतौर पर वंशानुगत टायरोसीनेमिया टाइप 1 (HT-1) के लिए दीर्घकालिक उपचार के रूप में किया जाता है। उपयोग की अवधि अक्सर आजीवन होती है, क्योंकि यह शरीर में विषाक्त पदार्थों के संचय को रोककर स्थिति को प्रबंधित करने में मदद करती है। नियमित निगरानी और स्वास्थ्य सेवा प्रदाता द्वारा समायोजन आवश्यक हैं।
मुझे निटिसिनोन कैसे लेना चाहिए?
निटिसिनोन को भोजन के साथ या बिना लिया जा सकता है। हालांकि, इस दवा पर रहते हुए प्लाज्मा टायरोसीन स्तर को बढ़ने से रोकने के लिए टायरोसीन और फेनिलएलनिन के आहार प्रतिबंध को बनाए रखना महत्वपूर्ण है। रोगियों को अपने स्वास्थ्य सेवा प्रदाता की आहार संबंधी सिफारिशों का पालन करना चाहिए और किसी भी अस्पष्टीकृत लक्षण की तुरंत रिपोर्ट करनी चाहिए।
निटिसिनोन को काम करने में कितना समय लगता है?
निटिसिनोन शरीर में सक्सिनाइलएसीटोन स्तर को कम करके काम करना शुरू करता है। नैदानिक अध्ययनों में, मूत्र सक्सिनाइलएसीटोन के सामान्यीकरण का औसत समय 0.3 महीने था, और प्लाज्मा सक्सिनाइलएसीटोन के लिए, यह 3.9 महीने था। सटीक समय व्यक्तिगत प्रतिक्रिया और आहार प्रतिबंधों के पालन के आधार पर भिन्न हो सकता है।
मुझे निटिसिनोन को कैसे स्टोर करना चाहिए?
निटिसिनोन टैबलेट को कमरे के तापमान पर 20°C से 25°C (68°F से 77°F) के बीच स्टोर किया जाना चाहिए, जिसमें 15°C और 30°C (59°F और 86°F) के बीच विचलन की अनुमति है। टैबलेट को उस कंटेनर में रखा जाना चाहिए जिसमें उन्हें वितरित किया गया है, कसकर बंद और सीधे सूर्य के प्रकाश से संरक्षित किया गया है। यदि मौखिक निलंबन का उपयोग कर रहे हैं, तो इसे पहले उपयोग से पहले रेफ्रिजरेटर में और खोलने के बाद कमरे के तापमान पर स्टोर किया जाना चाहिए, जिसमें विशिष्ट त्याग तिथियां नोट की गई हों।
निटिसिनोन की सामान्य खुराक क्या है?
वयस्कों और बच्चों दोनों के लिए निटिसिनोन की सामान्य प्रारंभिक खुराक 0.5 मिलीग्राम/किलोग्राम होती है, जो मौखिक रूप से दिन में दो बार ली जाती है। रखरखाव के लिए, 5 वर्ष और उससे अधिक उम्र के रोगियों में जिनके सक्सिनाइलएसीटोन स्तर का पता नहीं चलता है, खुराक को दिन में एक बार 1 से 2 मिलीग्राम/किलोग्राम तक समायोजित किया जा सकता है। कुल दैनिक खुराक 2 मिलीग्राम/किलोग्राम से अधिक नहीं होनी चाहिए।
चेतावनी और सावधानियां
क्या मैं निटिसिनोन को अन्य प्रिस्क्रिप्शन दवाओं के साथ ले सकता हूँ?
निटिसिनोन CYP2C9 का एक मध्यम अवरोधक है और इस एंजाइम द्वारा मेटाबोलाइज्ड दवाओं, जैसे वारफारिन और फेनाइटोइन के एक्सपोजर को बढ़ा सकता है। यह CYP2E1 का एक कमजोर प्रेरक और OAT1/OAT3 का अवरोधक भी है। इन मार्गों द्वारा मेटाबोलाइज्ड दवाएं लेने वाले रोगियों की बारीकी से निगरानी की जानी चाहिए, और चिकित्सीय दवा सांद्रता बनाए रखने के लिए खुराक समायोजन आवश्यक हो सकता है।
क्या निटिसिनोन को स्तनपान के दौरान सुरक्षित रूप से लिया जा सकता है?
मानव दूध में निटिसिनोन की उपस्थिति पर कोई डेटा नहीं है, लेकिन यह चूहे के दूध में मौजूद है और इसे नेत्र संबंधी विषाक्तता और नर्सिंग चूहे के पिल्लों में कम शरीर के वजन से जोड़ा गया है। स्तनपान के संभावित लाभों को निटिसिनोन की माँ की आवश्यकता और स्तनपान कराने वाले शिशु पर किसी भी संभावित प्रतिकूल प्रभाव के खिलाफ तौला जाना चाहिए। स्वास्थ्य सेवा प्रदाता के साथ परामर्श की सिफारिश की जाती है।
क्या निटिसिनोन को गर्भावस्था के दौरान सुरक्षित रूप से लिया जा सकता है?
गर्भावस्था के दौरान निटिसिनोन के उपयोग पर सीमित डेटा है, और इसके भ्रूण विकास पर प्रभाव अच्छी तरह से स्थापित नहीं हैं। पशु अध्ययनों ने संभावित जोखिम दिखाए हैं, जैसे असंपूर्ण कंकाल का अस्थिकरण और पिल्ला जीवितता में कमी। निटिसिनोन का उपयोग गर्भावस्था के दौरान केवल तभी किया जाना चाहिए जब संभावित लाभ जोखिमों को उचित ठहराते हों। गर्भवती महिलाओं को व्यक्तिगत सलाह के लिए अपने स्वास्थ्य सेवा प्रदाता से परामर्श करना चाहिए।
क्या निटिसिनोन लेते समय व्यायाम करना सुरक्षित है?
निटिसिनोन विशेष रूप से व्यायाम करने की क्षमता को सीमित नहीं करता है। हालांकि, यदि आप थकान या मांसपेशियों में दर्द जैसे अपने शारीरिक क्षमताओं को प्रभावित करने वाले किसी भी दुष्प्रभाव का अनुभव करते हैं, तो अपने स्वास्थ्य सेवा प्रदाता से परामर्श करना उचित है। वे इस दवा पर रहते हुए सुरक्षित व्यायाम प्रथाओं पर मार्गदर्शन प्रदान कर सकते हैं।
क्या निटिसिनोन बुजुर्गों के लिए सुरक्षित है?
बुजुर्ग रोगियों में निटिसिनोन के उपयोग पर कोई विशिष्ट जानकारी नहीं है। हालांकि, किसी भी दवा की तरह, खुराक चयन सावधानीपूर्वक किया जाना चाहिए, जो इस जनसंख्या में यकृत, गुर्दा, या हृदय कार्य में कमी की अधिक आवृत्ति और सहवर्ती रोग या अन्य दवा चिकित्सा को दर्शाता है। नियमित निगरानी और स्वास्थ्य सेवा प्रदाता के साथ परामर्श की सलाह दी जाती है।
कौन निटिसिनोन लेने से बचना चाहिए?
निटिसिनोन प्लाज्मा टायरोसीन स्तर को बढ़ा सकता है, जिससे नेत्र संबंधी लक्षण, विकासात्मक देरी, और हाइपरकेराटोटिक पट्टिकाएं हो सकती हैं। रोगियों को टायरोसीन और फेनिलएलनिन में कम आहार बनाए रखना चाहिए। रक्त मापदंडों की नियमित निगरानी आवश्यक है। निटिसिनोन उन रोगियों में contraindicated है जिन्हें दवा या उसके घटकों से अतिसंवेदनशीलता है। रोगियों को अपने स्वास्थ्य सेवा प्रदाता को किसी भी अस्पष्टीकृत लक्षण की तुरंत रिपोर्ट करनी चाहिए।
