రిస్డిప్లామ్
స్పైనల్ మస్కులర్ అట్రోఫి
.svg)
మందుల స్థితి
ప్రభుత్వ ఆమోదాలు
యుఎస్ (FDA), యుకె (బిఎన్ఎఫ్)
డబ్ల్యూహెచ్ఓ ఆవశ్యక మందు
None
తెలిసిన టెరాటోజెన్
ఫార్మాస్యూటికల్ తరగతి
None
నియంత్రిత ఔషధ పదార్థం
ఏమీ లేదు (ēmi lēdu)
సంక్షిప్తం
రిస్డిప్లామ్ అనేది స్పైనల్ మస్క్యులర్ అట్రోఫీ (SMA) అనే జన్యుపరమైన రుగ్మతను పిల్లలు మరియు పెద్దలలో చికిత్స చేయడానికి ఉపయోగిస్తారు. SMA మోటార్ న్యూరాన్ల నష్టానికి కారణంగా కండరాల బలహీనత మరియు అట్రోఫీకి దారితీస్తుంది.
రిస్డిప్లామ్ SMN2 జన్యువు యొక్క స్ప్లైసింగ్‌ను సవరించడం ద్వారా పనిచేస్తుంది. ఇది SMN అనే ఫంక్షనల్ ప్రోటీన్ ఉత్పత్తిని పెంచుతుంది, ఇది మోటార్ న్యూరాన్ జీవనానికి అవసరం. SMN ప్రోటీన్ స్థాయిలను పెంచడం ద్వారా, రిస్డిప్లామ్ మోటార్ ఫంక్షన్‌ను మెరుగుపరచడంలో మరియు SMA యొక్క పురోగతిని నెమ్మదించడంలో సహాయపడుతుంది.
రిస్డిప్లామ్ రోజుకు ఒకసారి భోజనం తర్వాత మౌఖికంగా తీసుకుంటారు. మోతాదు వయస్సు మరియు శరీర బరువుపై ఆధారపడి ఉంటుంది. 20 కిలోల లేదా అంతకంటే ఎక్కువ బరువున్న 2 సంవత్సరాలు మరియు అంతకంటే ఎక్కువ వయస్సు ఉన్న పెద్దలు మరియు పిల్లల కోసం, సిఫార్సు చేయబడిన మోతాదు రోజుకు ఒకసారి 5 మి.గ్రా. 2 నెలల నుండి 2 సంవత్సరాల కంటే తక్కువ వయస్సు ఉన్న పిల్లల కోసం, మోతాదు 0.2 మి.గ్రా/కిలో. 2 సంవత్సరాలు మరియు అంతకంటే ఎక్కువ వయస్సు ఉన్నవారు 20 కిలోల కంటే తక్కువ బరువున్నవారు, మోతాదు 0.25 మి.గ్రా/కిలో.
రిస్డిప్లామ్ యొక్క సాధారణ దుష్ప్రభావాలలో జ్వరం, డయేరియా మరియు దద్దుర్లు ఉన్నాయి. శిశువుల ప్రారంభ SMAలో, సాధారణ దుష్ప్రభావాలలో పై మరియు దిగువ శ్వాసనాళ సంక్రమణలు, మలబద్ధకం, వాంతులు మరియు దగ్గు ఉన్నాయి. తీవ్రమైన దుష్ప్రభావాలు అరుదుగా ఉంటాయి కానీ చర్మ వాస్క్యులైటిస్‌ను కలిగి ఉండవచ్చు.
రిస్డిప్లామ్ భ్రూణానికి హాని కలిగించవచ్చు, కాబట్టి సంతానోత్పత్తి సామర్థ్యం ఉన్న మహిళలు చికిత్స సమయంలో మరియు చివరి మోతాదు తర్వాత కనీసం ఒక నెల పాటు సమర్థవంతమైన గర్భనిరోధకాన్ని ఉపయోగించాలి. దాని భాగాల పట్ల అధికసున్నితత్వం ఉన్న రోగులలో ఇది ఉపయోగించరాదు. MATE సబ్స్ట్రేట్లతో ముఖ్యంగా డ్రగ్ పరస్పర చర్యల కోసం రోగులను పర్యవేక్షించాలి.
సూచనలు మరియు ప్రయోజనం
రిస్డిప్లామ్ ఎలా పనిచేస్తుంది?
రిస్డిప్లామ్ మోటార్ న్యూరాన్ 2 (SMN2) స్ప్లైసింగ్ మోడిఫైయర్ యొక్క జీవనంగా పనిచేస్తుంది. ఇది SMN2 mRNA ట్రాన్స్క్రిప్ట్‌లలో ఎక్సాన్ 7 యొక్క చేర్పును పెంచడం ద్వారా పనిచేస్తుంది, ఫుల్-లెంగ్త్ SMN ప్రోటీన్ ఉత్పత్తికి దారితీస్తుంది. ఈ ప్రోటీన్ మోటార్ న్యూరాన్ల జీవనానికి కీలకం మరియు దాని పెరిగిన ఉత్పత్తి మోటార్ ఫంక్షన్‌ను మెరుగుపరచడంలో మరియు స్పైనల్ మస్క్యులర్ అట్రోఫీ (SMA) యొక్క పురోగతిని నెమ్మదించడంలో సహాయపడుతుంది.
రిస్డిప్లామ్ ప్రభావవంతంగా ఉందా?
స్పైనల్ మస్క్యులర్ అట్రోఫీ (SMA) ఉన్న రోగులలో క్లినికల్ అధ్యయనాలు రిస్డిప్లామ్ యొక్క ప్రభావవంతతను మద్దతు ఇస్తాయి. అధ్యయనాలలో, రిస్డిప్లామ్ మోటార్ న్యూరాన్ జీవనానికి కీలకమైన SMN ప్రోటీన్ స్థాయిలను పెంచింది. శిశువుల ప్రారంభ SMA ఉన్న రోగులలో, రిస్డిప్లామ్ మోటార్ ఫంక్షన్‌ను మెరుగుపరిచింది, కొందరికి మద్దతు లేకుండా కూర్చోవడానికి అనుమతిస్తుంది. తరువాత ప్రారంభ SMA లో, ఇది మోటార్ ఫంక్షన్ స్కోర్లను మెరుగుపరిచింది. ఈ ఫలితాలు రిస్డిప్లామ్ వ్యాధి యొక్క సహజ పురోగతిని గణనీయంగా మార్చగలదని సూచిస్తున్నాయి.
వాడుక సూచనలు
నేను ఎంతకాలం రిస్డిప్లామ్ తీసుకోవాలి?
రిస్డిప్లామ్ సాధారణంగా స్పైనల్ మస్క్యులర్ అట్రోఫీ (SMA) కోసం దీర్ఘకాలిక చికిత్సగా ఉపయోగించబడుతుంది. ఉపయోగం వ్యవధి రోగి యొక్క పరిస్థితి మరియు మందుకు ప్రతిస్పందన ఆధారంగా ఆరోగ్య సంరక్షణ ప్రదాత ద్వారా నిర్ణయించబడుతుంది. రోగులకు వారి డాక్టర్ సూచించిన విధంగా రిస్డిప్లామ్ తీసుకోవడం కొనసాగించమని సలహా ఇవ్వబడింది.
రిస్డిప్లామ్‌ను ఎలా తీసుకోవాలి?
రిస్డిప్లామ్ రోజుకు ఒకసారి భోజనం తర్వాత దాదాపు అదే సమయంలో మౌఖికంగా తీసుకోవాలి. పాలిచ్చే శిశువుల కోసం, ఇది స్తన్యపాన తర్వాత ఇవ్వాలి. రిస్డిప్లామ్‌ను ఫార్ములా లేదా పాలతో కలపకూడదు. రిస్డిప్లామ్ తీసుకున్న తర్వాత మందు పూర్తిగా మింగబడిందని నిర్ధారించడానికి రోగులు నీరు తాగాలి.
రిస్డిప్లామ్ పనిచేయడం ప్రారంభించడానికి ఎంత సమయం పడుతుంది?
క్లినికల్ ట్రయల్స్‌లో, రిస్డిప్లామ్ చికిత్స ప్రారంభించిన 4 వారాల లోపు 2 రెట్లు ఎక్కువ మధ్యస్థ మార్పుతో SMN ప్రోటీన్ స్థాయిలను పెంచింది. ఈ పెరుగుదల చికిత్స కాలం మొత్తం కొనసాగింది, ఇది SMN ప్రోటీన్ స్థాయిలను పెంచడానికి రిస్డిప్లామ్ తక్షణమే పనిచేయడం ప్రారంభిస్తుందని సూచిస్తుంది.
రిస్డిప్లామ్‌ను ఎలా నిల్వ చేయాలి?
రిస్డిప్లామ్‌ను 36°F నుండి 46°F (2°C నుండి 8°C) మధ్య ఉష్ణోగ్రతల వద్ద ఫ్రిజ్‌లో నిల్వ చేయాలి మరియు గడ్డకట్టకూడదు. అవసరమైతే, ఇది గదిలో ఉష్ణోగ్రత వద్ద 104°F (40°C) వరకు కలిపి మొత్తం 5 రోజులు ఉంచవచ్చు. మౌఖిక ద్రావణాన్ని దీని అసలు అంబర్ సీసాలో ఉంచాలి మరియు కాంతి నుండి రక్షించాలి మరియు 64 రోజుల తర్వాత విసర్జించాలి.
రిస్డిప్లామ్ యొక్క సాధారణ మోతాదు ఏమిటి?
రిస్డిప్లామ్ యొక్క సాధారణ రోజువారీ మోతాదు వయస్సు మరియు శరీర బరువుపై ఆధారపడి ఉంటుంది. 20 కిలోల లేదా అంతకంటే ఎక్కువ బరువు ఉన్న 2 సంవత్సరాలు మరియు అంతకంటే ఎక్కువ వయస్సు ఉన్న పెద్దలు మరియు పిల్లల కోసం, సిఫార్సు చేయబడిన మోతాదు రోజుకు ఒకసారి 5 మి.గ్రా. 2 నెలల నుండి 2 సంవత్సరాల కంటే తక్కువ వయస్సు ఉన్న పిల్లల కోసం, మోతాదు 0.2 మి.గ్రా/కిలో. 2 సంవత్సరాలు మరియు అంతకంటే ఎక్కువ వయస్సు ఉన్నవారికి 20 కిలోల కంటే తక్కువ బరువు ఉన్నవారికి, మోతాదు 0.25 మి.గ్రా/కిలో. 2 నెలల కంటే తక్కువ వయస్సు ఉన్న శిశువులకు, మోతాదు 0.15 మి.గ్రా/కిలో.
హెచ్చరికలు మరియు జాగ్రత్తలు
నేను ఇతర ప్రిస్క్రిప్షన్ మందులతో రిస్డిప్లామ్ తీసుకోవచ్చా?
రిస్డిప్లామ్ మెట్ఫార్మిన్ వంటి MATE1 లేదా MATE2-K ట్రాన్స్‌పోర్టర్ల ద్వారా తొలగించబడిన మందుల ప్లాస్మా సాంద్రతలను పెంచవచ్చు. MATE సబ్స్ట్రేట్లతో సహపరిపాలనను నివారించడానికి సలహా ఇవ్వబడింది. తప్పనిసరిగా, డ్రగ్ సంబంధిత విషపూరితతల కోసం పర్యవేక్షించండి మరియు సహపరిపాలన చేసిన మందు యొక్క మోతాదును తగ్గించడానికి పరిగణించండి. రిస్డిప్లామ్ CYP3A యొక్క బలహీన నిరోధకుడు, కానీ CYP3A సబ్స్ట్రేట్లతో గణనీయమైన పరస్పర చర్యలు ఆశించబడవు.
స్తన్యపాన సమయంలో రిస్డిప్లామ్ సురక్షితంగా తీసుకోవచ్చా?
మానవ పాలలో రిస్డిప్లామ్ యొక్క ఉనికి గురించి డేటా లేదు, కానీ ఇది పాలిచ్చే ఎలుకల పాలలో ఉత్సర్గం చేయబడినట్లు చూపించబడింది. పాలిచ్చే శిశువుపై దుష్ప్రభావాల సంభావ్యత కారణంగా, రిస్డిప్లామ్‌తో చికిత్స సమయంలో మహిళలు స్తన్యపానాన్ని చేయకూడదని సిఫార్సు చేయబడింది. స్తన్యపానాన్ని నిలిపివేయాలా లేదా మందును నిలిపివేయాలా అనే నిర్ణయం తల్లికి మందు యొక్క ప్రాముఖ్యతను పరిగణనలోకి తీసుకోవాలి.
గర్భిణీ అయినప్పుడు రిస్డిప్లామ్ సురక్షితంగా తీసుకోవచ్చా?
గర్భిణీ స్త్రీలలో రిస్డిప్లామ్ ఉపయోగంతో సంబంధం ఉన్న అభివృద్ధి ప్రమాదంపై తగినంత డేటా లేదు. జంతువుల అధ్యయనాలు రిస్డిప్లామ్ గర్భానికి హాని కలిగించగలదని, వికృతులు మరియు ప్రজনన లోపాన్ని కలిగించగలదని చూపించాయి. గర్భధారణ సామర్థ్యం ఉన్న మహిళలు చికిత్స సమయంలో మరియు చివరి మోతాదు తర్వాత కనీసం ఒక నెల పాటు ప్రభావవంతమైన గర్భనిరోధకాన్ని ఉపయోగించాలి. గర్భిణీ స్త్రీలకు భ్రూణానికి సంభావ్య ప్రమాదాలను తెలియజేయాలి.
రిస్డిప్లామ్ వృద్ధులకు సురక్షితమేనా?
రిస్డిప్లామ్ యొక్క క్లినికల్ అధ్యయనాలు 65 సంవత్సరాలు మరియు అంతకంటే ఎక్కువ వయస్సు ఉన్న రోగులను చేర్చలేదు, వారు చిన్న వయస్సు ఉన్న రోగుల కంటే భిన్నంగా స్పందిస్తారా అనే దానిని నిర్ణయించడానికి. అందువల్ల, వృద్ధ రోగుల కోసం ప్రత్యేక మోతాదు సర్దుబాట్లు సిఫార్సు చేయబడలేదు. అయితే, ఏదైనా మందుల మాదిరిగానే, వృద్ధ రోగులు వారి మొత్తం ఆరోగ్యం మరియు వారు తీసుకుంటున్న ఇతర మందులను పరిగణనలోకి తీసుకునే ఆరోగ్య సంరక్షణ ప్రదాత మార్గదర్శకత్వంలో రిస్డిప్లామ్ ఉపయోగించాలి.
రిస్డిప్లామ్ తీసుకోవడం ఎవరు నివారించాలి?
రిస్డిప్లామ్ గర్భానికి హాని కలిగించవచ్చు, కాబట్టి గర్భధారణ సామర్థ్యం ఉన్న మహిళలు చికిత్స సమయంలో మరియు చివరి మోతాదు తర్వాత కనీసం ఒక నెల పాటు ప్రభావవంతమైన గర్భనిరోధకాన్ని ఉపయోగించాలి. పురుషుల ఫర్టిలిటీ కూడా ప్రభావితమవవచ్చు మరియు పురుషులు వీర్య సంరక్షణను పరిగణనలోకి తీసుకోవాలి. రిస్డిప్లామ్ దాని భాగాల ఏదైనా పట్ల హైపర్సెన్సిటివిటీ ఉన్న రోగులలో ఉపయోగించకూడదు. రిస్డిప్లామ్ వారి ప్లాస్మా సాంద్రతలను పెంచగలదని MATE సబ్స్ట్రేట్లతో డ్రగ్ పరస్పర చర్యల కోసం రోగులను పర్యవేక్షించాలి.
