રિસ્ડિપ્લામ
સ્પાઇનલ મસ્કુલર એટ્રોફી
.svg)
દવાની સ્થિતિ
સરકારી મંજૂરીઓ
યુએસ (FDA), યુકે (બીએનએફ)
ડબ્લ્યુએચઓ આવશ્યક દવા
None
જાણીતું ટેરાટોજન
ફાર્માસ્યુટિકલ વર્ગ
None
નિયંત્રિત દવા પદાર્થ
કશું પણ નહીં (kashu pan nahi)
સારાંશ
રિસ્ડિપ્લામનો ઉપયોગ બાળકો અને વયસ્કોમાં સ્પાઇનલ મસ્ક્યુલર એટ્રોફી (SMA) નામની જનેટિક વિકારને સારવાર માટે થાય છે. SMA મોટર ન્યુરોનના નુકસાનને કારણે પેશીઓની નબળાઈ અને એટ્રોફી તરફ દોરી જાય છે.
રિસ્ડિપ્લામ SMN2 જિનના સ્પ્લાઈસિંગને સુધારવા દ્વારા કાર્ય કરે છે. આ SMN નામના કાર્યાત્મક પ્રોટીનના ઉત્પાદનને વધારવામાં મદદ કરે છે, જે મોટર ન્યુરોનના જીવંત રહેવા માટે આવશ્યક છે. SMN પ્રોટીનના સ્તરોને વધારવાથી, રિસ્ડિપ્લામ મોટર કાર્યક્ષમતા સુધારવામાં અને SMAની પ્રગતિને ધીમું કરવામાં મદદ કરે છે.
રિસ્ડિપ્લામને ભોજન પછી દરરોજ એકવાર મૌખિક રીતે લેવામાં આવે છે. ડોઝ ઉંમર અને શરીરના વજન પર આધારિત છે. 2 વર્ષ અને તેથી વધુ ઉંમરના અને 20 કિગ્રા અથવા વધુ વજન ધરાવતા વયસ્કો અને બાળકો માટે, ભલામણ કરેલ ડોઝ દરરોજ 5 મિ.ગ્રા છે. 2 મહિના થી 2 વર્ષથી ઓછા ઉંમરના બાળકો માટે, ડોઝ 0.2 મિ.ગ્રા/કિગ્રા છે. 2 વર્ષ અને તેથી વધુ ઉંમરના અને 20 કિગ્રા કરતા ઓછા વજન ધરાવતા લોકો માટે, ડોઝ 0.25 મિ.ગ્રા/કિગ્રા છે.
રિસ્ડિપ્લામના સામાન્ય આડઅસરોમાં તાવ, ડાયરીયા અને ચામડી પર ખંજવાળનો સમાવેશ થાય છે. શિશુ-પ્રારંભ SMAમાં, સામાન્ય આડઅસરોમાં ઉપર અને નીચેના શ્વસન માર્ગના ચેપ, કબજિયાત, ઉલ્ટી અને ઉધરસનો સમાવેશ થાય છે. ગંભીર પ્રતિકૂળ અસરો દુર્લભ છે પરંતુ તેમાં ચામડીના વાસ્ક્યુલાઇટિસનો સમાવેશ થઈ શકે છે.
રિસ્ડિપ્લામ ભ્રૂણને નુકસાન પહોંચાડી શકે છે, તેથી પ્રજનન ક્ષમતા ધરાવતી મહિલાઓએ સારવાર દરમિયાન અને છેલ્લી ડોઝ પછી ઓછામાં ઓછા એક મહિના સુધી અસરકારક ગર્ભનિરોધકનો ઉપયોગ કરવો જોઈએ. તે તેના કોઈપણ ઘટકો પ્રત્યે હાઇપરસેન્સિટિવિટી ધરાવતા દર્દીઓમાં ઉપયોગમાં લેવાય ન જોઈએ. દર્દીઓમાં દવા પરસ્પર ક્રિયાઓ માટે મોનિટર કરવું જોઈએ, ખાસ કરીને MATE સબસ્ટ્રેટ્સ સાથે.
સંકેતો અને હેતુ
રિસ્ડિપ્લામ કેવી રીતે કાર્ય કરે છે?
રિસ્ડિપ્લામ મોટર ન્યુરોન 2 (SMN2) સ્પ્લાઇસિંગ મોડિફાયરનો જીવંત રહેવા માટે છે. તે SMN2 mRNA ટ્રાન્સક્રિપ્ટ્સમાં એક્સોન 7 નો સમાવેશ વધારવા દ્વારા કાર્ય કરે છે, જેનાથી સંપૂર્ણ-લંબાઈ SMN પ્રોટીનનું ઉત્પાદન થાય છે. આ પ્રોટીન મોટર ન્યુરોનના જીવંત રહેવા માટે મહત્વપૂર્ણ છે, અને તેનું વધારેલું ઉત્પાદન મોટર કાર્યમાં સુધારો કરવામાં અને સ્પાઇનલ મસ્ક્યુલર એટ્રોફી (SMA) ની પ્રગતિને ધીમું કરવામાં મદદ કરે છે.
રિસ્ડિપ્લામ અસરકારક છે?
રિસ્ડિપ્લામની અસરકારકતાને સ્પાઇનલ મસ્ક્યુલર એટ્રોફી (SMA) ધરાવતા દર્દીઓમાં ક્લિનિકલ અભ્યાસ દ્વારા સમર્થન આપવામાં આવ્યું છે. અભ્યાસમાં, રિસ્ડિપ્લામે SMN પ્રોટીન સ્તરોમાં વધારો કર્યો, જે મોટર ન્યુરોનના જીવંત રહેવા માટે મહત્વપૂર્ણ છે. શિશુ-પ્રારંભ SMA ધરાવતા દર્દીઓમાં, રિસ્ડિપ્લામે મોટર કાર્યમાં સુધારો કર્યો, જેનાથી કેટલાકને આધાર વિના બેસવા માટે મંજૂરી મળી. મોડા-પ્રારંભ SMA માં, તે મોટર કાર્ય સ્કોરમાં સુધારો કર્યો. આ પરિણામો સૂચવે છે કે રિસ્ડિપ્લામ રોગના કુદરતી પ્રગતિને નોંધપાત્ર રીતે બદલવા માટે સક્ષમ છે.
વપરાશ માટેની દિશાનિર્દેશો
હું રિસ્ડિપ્લામ કેટલા સમય સુધી લઈશ?
રિસ્ડિપ્લામ સામાન્ય રીતે સ્પાઇનલ મસ્ક્યુલર એટ્રોફી (SMA) માટે લાંબા ગાળાના ઉપચાર તરીકે વપરાય છે. ઉપયોગની અવધિ આરોગ્યસંભાળ પ્રદાતા દ્વારા દર્દીની સ્થિતિ અને દવા પ્રત્યેની પ્રતિક્રિયા પર આધારિત છે. દર્દીઓને તેમના ડૉક્ટર દ્વારા નિર્દેશિત મુજબ રિસ્ડિપ્લામ લેવાનું ચાલુ રાખવા સલાહ આપવામાં આવે છે.
હું રિસ્ડિપ્લામ કેવી રીતે લઈશ?
રિસ્ડિપ્લામ મૌખિક રીતે દૈનિક એકવાર ભોજન પછી લગભગ એક જ સમયે લેવો જોઈએ. જે શિશુઓ સ્તનપાન કરે છે, તેમના માટે તે સ્તનપાન પછી આપવું જોઈએ. રિસ્ડિપ્લામને ફોર્મ્યુલા અથવા દૂધ સાથે મિક્સ કરવું નહીં. રિસ્ડિપ્લામ લીધા પછી દવા સંપૂર્ણપણે ગળી જાય તે માટે દર્દીઓએ પાણી પીવું જોઈએ.
રિસ્ડિપ્લામ કાર્ય કરવાનું શરૂ કરવા માટે કેટલો સમય લે છે?
ક્લિનિકલ ટ્રાયલ્સમાં, રિસ્ડિપ્લામે SMN પ્રોટીન સ્તરોમાં વધારો કર્યો જે સારવારની શરૂઆતના 4 અઠવાડિયામાં બેઝલાઇનથી 2-ગણો મધ્યમ ફેરફાર હતો. આ વધારો સમગ્ર સારવાર અવધિ દરમિયાન જળવાઈ રહ્યો, જે સૂચવે છે કે રિસ્ડિપ્લામ SMN પ્રોટીન સ્તરોમાં વધારો કરવા માટે તુલનાત્મક રીતે ઝડપથી કાર્ય કરવાનું શરૂ કરે છે.
હું રિસ્ડિપ્લામ કેવી રીતે સંગ્રહ કરું?
રિસ્ડિપ્લામને 36°F થી 46°F (2°C થી 8°C) વચ્ચેના તાપમાને ફ્રિજમાં સંગ્રહિત કરવું જોઈએ અને તેને જમાવવું નહીં. જો જરૂરી હોય, તો તેને રૂમ તાપમાને 104°F (40°C) સુધી 5 દિવસના સંયુક્ત કુલ માટે રાખી શકાય છે. મૌખિક દ્રાવણને પ્રકાશથી સુરક્ષિત કરવા માટે તેની મૂળ એમ્બર બોટલમાં રાખવું જોઈએ અને બંધારણ પછી 64 દિવસ પછી ફેંકી દેવું જોઈએ.
રિસ્ડિપ્લામની સામાન્ય માત્રા શું છે?
રિસ્ડિપ્લામની સામાન્ય દૈનિક માત્રા ઉંમર અને શરીરના વજન પર આધાર રાખે છે. 20 કિગ્રા અથવા તેથી વધુ વજન ધરાવતા 2 વર્ષ અને તેથી વધુ ઉંમરના વયસ્કો અને બાળકો માટે, ભલામણ કરેલી માત્રા 5 મિ.ગ્રા. દૈનિક એકવાર છે. 2 મહિના થી 2 વર્ષથી ઓછા ઉંમરના બાળકો માટે, માત્રા 0.2 મિ.ગ્રા/કિગ્રા છે. 2 વર્ષ અને તેથી વધુ ઉંમરના લોકો માટે જેમનું વજન 20 કિગ્રા કરતા ઓછું છે, માત્રા 0.25 મિ.ગ્રા/કિગ્રા છે. 2 મહિના કરતા ઓછા ઉંમરના શિશુઓ માટે, માત્રા 0.15 મિ.ગ્રા/કિગ્રા છે.
ચેતવણીઓ અને સાવચેતીઓ
હું રિસ્ડિપ્લામને અન્ય પ્રિસ્ક્રિપ્શન દવાઓ સાથે લઈ શકું છું?
રિસ્ડિપ્લામ MATE1 અથવા MATE2-K ટ્રાન્સપોર્ટર્સ દ્વારા દૂર કરવામાં આવેલી દવાઓના પ્લાઝ્મા સંકેદ્રણમાં વધારો કરી શકે છે, જેમ કે મેટફોર્મિન. મેટ સબસ્ટ્રેટ્સ સાથે સહ-પ્રશાસન ટાળવાની સલાહ આપવામાં આવે છે. જો અનિવાર્ય હોય, તો દવા સંબંધિત ઝેરીપણું માટે મોનિટર કરો અને સહ-પ્રશાસિત દવાની માત્રામાં ઘટાડો પર વિચાર કરો. રિસ્ડિપ્લામ CYP3A નો નબળો અવરોધક છે, પરંતુ CYP3A સબસ્ટ્રેટ્સ સાથે કોઈ મહત્વપૂર્ણ ક્રિયાઓની અપેક્ષા નથી.
રિસ્ડિપ્લામને સ્તનપાન કરાવતી વખતે સુરક્ષિત રીતે લઈ શકાય છે?
માનવ દૂધમાં રિસ્ડિપ્લામની હાજરી પર કોઈ ડેટા નથી, પરંતુ તે સ્તનપાન કરાવતી ઉંદરોના દૂધમાં ઉત્સર્જિત થતું બતાવવામાં આવ્યું છે. સ્તનપાન કરાવેલા શિશુ પર આડઅસરની સંભાવનાને કારણે, રિસ્ડિપ્લામ સાથેની સારવાર દરમિયાન મહિલાઓએ સ્તનપાન કરાવવું નહીં તે ભલામણ કરવામાં આવે છે. સ્તનપાન બંધ કરવાનું કે દવા બંધ કરવાનું નિર્ણય માતા માટે દવાની મહત્વતા પર વિચાર કરવો જોઈએ.
રિસ્ડિપ્લામને ગર્ભાવસ્થામાં સુરક્ષિત રીતે લઈ શકાય છે?
ગર્ભવતી મહિલાઓમાં રિસ્ડિપ્લામના ઉપયોગ સાથે સંકળાયેલા વિકાસલક્ષી જોખમ પર પૂરતા ડેટા ઉપલબ્ધ નથી. પ્રાણીઓના અભ્યાસમાં દર્શાવવામાં આવ્યું છે કે રિસ્ડિપ્લામ ભ્રૂણને નુકસાન પહોંચાડી શકે છે, જેમાં વિકાર અને પ્રજનન ક્ષમતા ઘટાડો શામેલ છે. પ્રજનન ક્ષમતા ધરાવતી મહિલાઓએ સારવાર દરમિયાન અને છેલ્લી માત્રા પછી ઓછામાં ઓછા એક મહિના સુધી અસરકારક ગર્ભનિરોધકનો ઉપયોગ કરવો જોઈએ. ગર્ભવતી મહિલાઓને ભ્રૂણને સંભવિત જોખમોની જાણ કરવી જોઈએ.
રિસ્ડિપ્લામ વૃદ્ધો માટે સુરક્ષિત છે?
રિસ્ડિપ્લામના ક્લિનિકલ અભ્યાસમાં 65 વર્ષ અને તેથી વધુ ઉંમરના દર્દીઓનો સમાવેશ કરવામાં આવ્યો ન હતો જેથી તેઓ યુવાન વયસ્ક દર્દીઓથી અલગ રીતે પ્રતિક્રિયા આપે છે કે કેમ તે નક્કી કરી શકાય. તેથી, વૃદ્ધ દર્દીઓ માટે કોઈ વિશિષ્ટ માત્રા સમાયોજનની ભલામણ કરવામાં આવતી નથી. જો કે, કોઈપણ દવા સાથે, વૃદ્ધ દર્દીઓએ રિસ્ડિપ્લામ આરોગ્યસંભાળ પ્રદાતા માર્ગદર્શન હેઠળ ઉપયોગ કરવો જોઈએ, જે તેમના કુલ આરોગ્ય અને તેઓ લઈ રહેલી અન્ય દવાઓ પર વિચાર કરશે.
કોણે રિસ્ડિપ્લામ લેવાનું ટાળવું જોઈએ?
રિસ્ડિપ્લામ ભ્રૂણને નુકસાન પહોંચાડી શકે છે, તેથી પ્રજનન ક્ષમતા ધરાવતી મહિલાઓએ સારવાર દરમિયાન અને છેલ્લી માત્રા પછી ઓછામાં ઓછા એક મહિના સુધી અસરકારક ગર્ભનિરોધકનો ઉપયોગ કરવો જોઈએ. પુરુષ પ્રજનનક્ષમતા પર પણ અસર થઈ શકે છે, અને પુરુષોએ શુક્રાણુ સંરક્ષણ પર વિચાર કરવો જોઈએ. રિસ્ડિપ્લામનો ઉપયોગ તેના કોઈપણ ઘટકો પ્રત્યે હાઇપરસેન્સિટિવિટી ધરાવતા દર્દીઓમાં કરવો જોઈએ નહીં. દર્દીઓની મેટ સબસ્ટ્રેટ્સ સાથે દવા ક્રિયાઓ માટે મોનિટરિંગ કરવું જોઈએ, કારણ કે રિસ્ડિપ્લામ તેમના પ્લાઝ્મા સંકેદ્રણમાં વધારો કરી શકે છે.
