रिसडिप्लाम
स्पाइनल मस्कुलर अट्रोफी
.svg)
दवाई के स्थिति
सरकारी मंजूरी
US(FDA), यूके (बीएनएफ)
डब्ल्यूएचओ जरूरी दवाई
None
ज्ञात टेराटोजेन
फार्मास्युटिकल वर्ग
None
नियंत्रित दवा पदार्थ
कुछुओ ना / केहू ना
सारांश
रिसडिप्लाम के इस्तेमाल एगो जेनेटिक विकार कहल जाला स्पाइनल मस्कुलर एट्रोफी (SMA) के इलाज खातिर कइल जाला, जेकरा में बच्चा आ बड़ लोग दुनो शामिल बा। SMA मोटर न्यूरॉन्स के नुकसान के चलते मांसपेशी कमजोरी आ एट्रोफी के कारण बनेला।
रिसडिप्लाम SMN2 जीन के स्प्लाइसिंग के बदल के काम करेला। ई एगो फंक्शनल प्रोटीन कहल SMN के उत्पादन बढ़ा देला जे मोटर न्यूरॉन के जीवित रहला खातिर जरूरी बा। SMN प्रोटीन के स्तर बढ़ाके, रिसडिप्लाम मोटर फंक्शन में सुधार करेला आ SMA के प्रगति के धीमा करेला।
रिसडिप्लाम के रोजाना खाना खाए के बाद मौखिक रूप से लिहल जाला। खुराक उमिर आ शरीर के वजन पर निर्भर करेला। 2 साल आ ओकरा से ऊपर के बच्चा आ बड़ लोग जेकर वजन 20 किलो या अधिक बा, ओह लोग खातिर सिफारिश कइल खुराक 5 मि.ग्रा. रोजाना बा। 2 महीना से 2 साल से कम उमिर के बच्चा खातिर खुराक 0.2 मि.ग्रा./किलो बा। 2 साल आ ओकरा से ऊपर के लोग जेकर वजन 20 किलो से कम बा, ओह लोग खातिर खुराक 0.25 मि.ग्रा./किलो बा।
रिसडिप्लाम के आम साइड इफेक्ट में बुखार, दस्त, आ दाने शामिल बा। शिशु-प्रारंभिक SMA में, आम साइड इफेक्ट में ऊपरी आ निचला श्वसन पथ के संक्रमण, कब्ज, उल्टी, आ खांसी शामिल बा। गंभीर प्रतिकूल प्रभाव दुर्लभ बा लेकिन इसमें त्वचीय वास्कुलाइटिस शामिल हो सकेला।
रिसडिप्लाम गर्भ में नुकसान पहुँचा सकेला, त बच्चा पैदा करे के क्षमता वाली महिलन के इलाज के दौरान आ आखिरी खुराक के कम से कम एक महीना बाद तक प्रभावी गर्भनिरोधक के इस्तेमाल करे के चाहीं। ई ओह मरीजन में इस्तेमाल ना होखे के चाहीं जेकरा में ओकरा के कवनो घटक से अतिसंवेदनशीलता बा। मरीजन के दवा के इंटरैक्शन खातिर मॉनिटर कइल जाव, खासकर MATE सब्सट्रेट्स के साथ।
संकेत आ उद्देश्य
रिसडिप्लाम कइसे काम करेला?
रिसडिप्लाम मोटर न्यूरॉन 2 (SMN2) स्प्लाइसिंग मॉडिफायर बा। ई SMN2 mRNA ट्रांसक्रिप्ट में एक्सॉन 7 के समावेश बढ़ा के काम करेला, जेकरा से पूर्ण लंबाई के SMN प्रोटीन के उत्पादन होला। ई प्रोटीन मोटर न्यूरॉन के जीवित रहे खातिर महत्वपूर्ण बा, आ ओकरा के बढ़ल उत्पादन मोटर फंक्शन में सुधार करे आ स्पाइनल मस्कुलर एट्रोफी (SMA) के प्रगति के धीमा करे में मदद करेला।
का रिसडिप्लाम प्रभावी बा?
स्पाइनल मस्कुलर एट्रोफी (SMA) वाला मरीज में क्लिनिकल अध्ययन द्वारा रिसडिप्लाम के प्रभावशीलता के समर्थन कइल गइल बा। अध्ययन में, रिसडिप्लाम SMN प्रोटीन स्तर बढ़ा देला, जे मोटर न्यूरॉन के जीवित रहे खातिर महत्वपूर्ण बा। शिशु शुरुआत SMA वाला मरीज में, रिसडिप्लाम मोटर फंक्शन में सुधार कइलस, जेकरा से कुछ लोग बिना सहारा के बइठ सकेलन। बाद के शुरुआत SMA में, ई मोटर फंक्शन स्कोर में सुधार कइलस। ई परिणाम देखावेला कि रिसडिप्लाम रोग के प्राकृतिक प्रगति के महत्वपूर्ण रूप से बदल सकेला।
इस्तेमाल के निर्देश
हम रिसडिप्लाम कब तक लेई?
रिसडिप्लाम के आमतौर पर स्पाइनल मस्कुलर एट्रोफी (SMA) खातिर दीर्घकालिक इलाज के रूप में इस्तेमाल कइल जाला। इस्तेमाल के अवधि स्वास्थ्य सेवा प्रदाता द्वारा मरीज के स्थिति आ दवाई पर प्रतिक्रिया के आधार पर निर्धारित कइल जाला। मरीज लोग के सलाह दिहल जाला कि ओह लोग रिसडिप्लाम के अपन डॉक्टर द्वारा बतावल अनुसार लेत रहे।
हम रिसडिप्लाम कइसे लेई?
रिसडिप्लाम के मौखिक रूप से रोजाना एक बेर खाना के बाद लगभग एके समय पर लेवे के चाहीं। जे नवजात शिशु स्तनपान करेला, ओकरा के स्तनपान के बाद दिहल जाव। रिसडिप्लाम के फार्मूला या दूध के साथ ना मिलावल जाव। रिसडिप्लाम लेला के बाद मरीज लोग के पानी पिए के चाहीं ताकि दवाई पूरा निगलल जा सके।
रिसडिप्लाम के काम करे में कति समय लागेला?
क्लिनिकल परीक्षण में, रिसडिप्लाम SMN प्रोटीन स्तर में बढ़ोतरी कइलस जेकरा से इलाज शुरू करे के 4 हफ्ता के भीतर आधार रेखा से 2 गुना से अधिक माध्य परिवर्तन भइल। ई बढ़ोतरी इलाज के अवधि के दौरान बरकरार रहल, जे देखावेला कि रिसडिप्लाम SMN प्रोटीन स्तर बढ़ावे खातिर अपेक्षाकृत जल्दी काम करे लागेला।
हम रिसडिप्लाम के कइसे स्टोर करीं?
रिसडिप्लाम के रेफ्रिजरेटर में 36°F से 46°F (2°C से 8°C) के तापमान पर स्टोर कइल जाला आ ओकरा के फ्रीज ना कइल जाव। अगर जरूरी होखे, त ई 104°F (40°C) तक के कमरे के तापमान पर कुल 5 दिन तक राखल जा सकेला। मौखिक घोल के ओकरा मूल एम्बर बोतल में रोशनी से बचावे खातिर राखल जाला आ गठन के 64 दिन बाद फेंक देवे के चाहीं।
रिसडिप्लाम के सामान्य खुराक का ह?
रिसडिप्लाम के रोजाना के सामान्य खुराक उमिर आ शरीर के वजन पर निर्भर करेला। 2 साल आ ओकरा से बड़ उमिर के बड़का आ बच्चा जेकरा वजन 20 किलो या ओकरा से जादे बा, ओह लोग खातिर सिफारिश कइल खुराक 5 मि.ग्रा. रोजाना एक बेर बा। 2 महीना से 2 साल से कम उमिर के बच्चा खातिर खुराक 0.2 मि.ग्रा./किलो बा। 2 साल आ ओकरा से बड़ उमिर के लोग जेकरा वजन 20 किलो से कम बा, ओह लोग खातिर खुराक 0.25 मि.ग्रा./किलो बा। 2 महीना से कम उमिर के नवजात शिशु खातिर खुराक 0.15 मि.ग्रा./किलो बा।
चेतावनी आ सावधानी
का हम रिसडिप्लाम के अन्य प्रिस्क्रिप्शन दवाई के साथ ले सकीला?
रिसडिप्लाम MATE1 या MATE2-K ट्रांसपोर्टर के माध्यम से समाप्त भइल दवाई के प्लाज्मा सांद्रता बढ़ा सकेला, जइसे कि मेटफॉर्मिन। MATE सब्सट्रेट के सह-प्रशासन से बचे के सलाह दिहल जाला। अगर टालल ना जा सके, त दवाई से संबंधित विषाक्तता के निगरानी करीं आ सह-प्रशासित दवाई के खुराक में कमी के विचार करीं। रिसडिप्लाम CYP3A के कमजोर अवरोधक बा, लेकिन CYP3A सब्सट्रेट के साथ कवनो महत्वपूर्ण बातचीत के उम्मीद नइखे।
का रिसडिप्लाम स्तनपान करावत घरी सुरक्षित रूप से लिहल जा सकेला?
मानव दूध में रिसडिप्लाम के उपस्थिति पर कवनो डाटा नइखे, लेकिन ई देखावल गइल बा कि ई दूध पियावे वाली चूहा के दूध में उत्सर्जित होला। स्तनपान करावे वाला शिशु पर प्रतिकूल प्रभाव के संभावना के चलते, ई सिफारिश कइल जाला कि महिला लोग रिसडिप्लाम के इलाज के दौरान स्तनपान ना करावे। स्तनपान या दवाई बंद करे के निर्णय में माँ खातिर दवाई के महत्व के विचार कइल जाव।
का रिसडिप्लाम गर्भावस्था के दौरान सुरक्षित रूप से लिहल जा सकेला?
गर्भवती महिला में रिसडिप्लाम के इस्तेमाल से जुड़ल विकासात्मक जोखिम पर कवनो पर्याप्त डाटा नइखे। पशु अध्ययन देखवले बा कि रिसडिप्लाम गर्भ में नुकसान पहुँचा सकेला, जेकरा में विकृति आ प्रजनन हानि शामिल बा। प्रजनन क्षमता वाली महिला लोग के इलाज के दौरान आ आखिरी खुराक के कम से कम एक महीना बाद तक प्रभावी गर्भनिरोधक के इस्तेमाल करे के चाहीं। गर्भवती महिला लोग के भ्रूण पर संभावित जोखिम के बारे में जानकारी दिहल जाव।
का रिसडिप्लाम बुजुर्ग लोग खातिर सुरक्षित बा?
रिसडिप्लाम के क्लिनिकल अध्ययन में 65 साल आ ओकरा से बड़ उमिर के मरीज शामिल ना रहलन कि ऊ लोग जवान वयस्क मरीज से अलग प्रतिक्रिया देला कि ना। एह से, बुजुर्ग मरीज खातिर कवनो विशेष खुराक समायोजन के सिफारिश ना कइल जाला। हालाँकि, कवनो दवाई जइसन, बुजुर्ग मरीज लोग के स्वास्थ्य सेवा प्रदाता के मार्गदर्शन में रिसडिप्लाम के इस्तेमाल करे के चाहीं, जेकरा ऊ लोग के समग्र स्वास्थ्य आ ऊ लोग जे कवनो अन्य दवाई ले रहल बा ओकरा पर विचार करी।
केकरा रिसडिप्लाम लेवे से बचे के चाहीं?
रिसडिप्लाम गर्भ में नुकसान पहुँचा सकेला, एह से प्रजनन क्षमता वाली महिला लोग के इलाज के दौरान आ आखिरी खुराक के कम से कम एक महीना बाद तक प्रभावी गर्भनिरोधक के इस्तेमाल करे के चाहीं। पुरुष प्रजनन क्षमता पर भी असर पड़ सकेला, आ पुरुष लोग के शुक्राणु संरक्षण पर विचार करे के चाहीं। रिसडिप्लाम के इस्तेमाल ओह मरीज में ना होखे के चाहीं जेकरा ओकरा के कवनो घटक से अतिसंवेदनशीलता बा। मरीज लोग के दवाई के बातचीत खातिर निगरानी कइल जाला, खासकर MATE सब्सट्रेट के साथ, काहे कि रिसडिप्लाम ओकरा प्लाज्मा सांद्रता बढ़ा सकेला।
